カヌマ点滴静注液 ［セベリパーゼ　アルファ（遺伝子組換え）］【ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療薬】

ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症は、細胞内で老廃物の分解を行っているライソゾームに存在する酸性リパーゼという酵素の活性が遺伝的に欠損・低下しているため、コレステロールエステルおよびトリグリセリドが蓄積する疾患である。比較的重篤な乳児の致死的疾患で、通常6カ月以内に死に至るウォルマン病と、比較的軽症で肝腫大が唯一の症状であり、成人期まで診断されない場合もあるコレステロールエステル蓄積症に分けられる。セベリパーゼ　アルファは、遺伝子組換え技術により作成されたライソゾーム酸性リパーゼであり、ライソゾームに蓄積したコレステロールエステル及びトリグリセリドを加水分解する。

医薬品情報

セベリパーゼ アルファSebelipase Alfa
●カヌマ(アレクシオンファーマ)
　点滴静注液：20mg/10mL.
[警告]点滴時副反応のうち重篤な
　アナフィラキシーに注意→46頁
[特]ライソゾーム酸性リパーゼ低下で
コレステロールエステル,
トリグリセリド等が蓄積し,
肝線維症,脂質代謝障害等.
[効] ライソゾーム酸性リパーゼ欠損
症(コレステロールエステル蓄積症,
　　　ウォルマン病).
[用] 生食で0.1～1.5mg/mLとする.
a.1mg/kgを2週に1 回点静.
3mg/kg を2週に1 回又は週1回まで
　　増量可.
乳児の急速進行性では
　　　　　1 mg/kgを週1回点静.
　3mg/kgを週1回まで増量可.適宜増減.
b.2時間以上かけて点静.1 mg/kgで
忍容は1 時間以上でもよい
　投与速度は4 mL/kg/hを超えない.
c.最大：コレステロール蓄積症で
　　　　肝障害が急速な重症例では
　　3mg/kgを週1回まで増量可
e.乳児期の急速進行性のウォルマン病
　　　では最大5mg/kg週1回投与.
[体内動態] 半減期6～7分.
[慎]卵アレルギー.
[注] 1.重度の過敏症.
2.抗体産生に注意→定期的抗体検査
3.一過性血中コレステロール,トリグ
リセリドの上昇→投与後2～4週
以内に発現,8 週以内に改善.
[患] 授乳を中止.
[副 29%]A.重大：●アナフィラキシー2%.
D. 頻脈,腹部膨満,胃食道逆流性疾患,
悪心,嘔吐,腹痛,下痢,胸部不快感,発熱,
悪寒,疲労,注入部位硬結,浮腫,眼瞼浮
腫,尿路感染,体温上昇,酸素飽和度低
下,高コレステロール血症,高トリグリ
セリド血症,浮動性めまい,筋緊張低
下,激越,不安,不眠,易刺激性,月経過多,
咳嗽,呼吸困難,喉頭浮腫,呼吸窮迫,そ
う痒,発疹,丘疹性皮疹蕁麻疹,充血,高
血圧,低血圧,蒼白.
[調製]希釈し,タンパク低結合性イン
ラインフィルター(0.2μm)を用いる.